基因治療簡(jiǎn)介
基因治療或基因療法（Gene Therapy）是利用分子生物學(xué)方法將目的基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，使之達(dá)成目的基因產(chǎn)物，從而使疾病得到治療，為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和分子生物學(xué)相結(jié)合而誕生的新技術(shù)。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應(yīng)用，并且科學(xué)突破將繼續(xù)推動(dòng)基因治療向主流醫(yī)療發(fā)展。基因?qū)肟梢苑譃轶w外導(dǎo)入和體內(nèi)導(dǎo)入兩種方式。體外基因療法是將人體細(xì)胞體外修飾后再重新輸回體內(nèi)；體內(nèi)基因治療是通過(guò)遞送工具直接將基因?qū)氚薪M織，從而達(dá)到治療疾病的目的。可見(jiàn)基因治療可以賦予細(xì)胞本來(lái)缺失的功能或者新功能。這是傳統(tǒng)小分子或者蛋白質(zhì)藥物不所具備的。
遞送基因的工具包括病毒，非病毒還有機(jī)械方法等幾種。腺相關(guān)病毒，慢病毒和腺病毒是常用的病毒載體。非病毒載體包括脂質(zhì)納米顆粒等。電轉(zhuǎn)法也是常用的體外細(xì)胞轉(zhuǎn)導(dǎo)工具。無(wú)論體內(nèi)還是體外基因療法，將基因有效的遞送到細(xì)胞和組織內(nèi)是基因療法的關(guān)鍵。精準(zhǔn)高效安全的遞送工具是基因治療的關(guān)鍵。因諾惟康致力于開(kāi)發(fā)體內(nèi)基因遞送工具，包括病毒和非病毒載體，期望解決所有組織和器官的基因遞送問(wèn)題。
AAV
針對(duì)組織特異性的受體，基于理性設(shè)計(jì)，開(kāi)發(fā)組織靶向性AAV
基因編輯 Gene editing
基于蛋白設(shè)計(jì)和連續(xù)定向進(jìn)化，開(kāi)發(fā)新型基因編輯工具
工藝技術(shù) Production Process
創(chuàng)新載體生產(chǎn)工藝，研發(fā)高產(chǎn)，高效的載體生產(chǎn)平臺(tái)
因諾惟康致力于解決體內(nèi)所有組織和器官的基因遞送問(wèn)題。目前基于AAV的眼睛玻璃體注射載體在小動(dòng)物和大動(dòng)物上經(jīng)過(guò)反復(fù)驗(yàn)證，其他組織和器官處于開(kāi)發(fā)階段。基于全人源蛋白的類(lèi)病毒載體也已經(jīng)提交專(zhuān)利申請(qǐng)。有意向合作，請(qǐng)聯(lián)系innovecbio@innovecbio.com。
腺相關(guān)病毒（AAV）是微小病毒科（parvoviridae）家族的成員之一，是一類(lèi)直徑約20-26nm，含有4.7kb左右的線(xiàn)狀單鏈DNA，無(wú)法自主復(fù)制，無(wú)包膜的微小病毒。研究中采用的重組腺相關(guān)病毒載體（rAAV）是在非致病的野生型AAV基礎(chǔ)上改造而成的基因載體，由于其種類(lèi)多樣、免疫原性低、致病性極低、宿主細(xì)胞范圍廣（對(duì)分裂細(xì)胞和非分裂細(xì)胞均具有感染能力）、體內(nèi)表達(dá)基因時(shí)間長(zhǎng)等，被視為最有前途的基因研究和基因治療載體之一。
但是目前的腺相關(guān)病毒都是在小鼠或者NHP上開(kāi)發(fā)出來(lái)的，存在著從動(dòng)物到人轉(zhuǎn)化率低的問(wèn)題，特別是組織靶向性，感染效率，免疫反應(yīng)等問(wèn)題。加之AAV本身包裝容量有限，生產(chǎn)成本高等問(wèn)題，腺相關(guān)病毒作為基因治療工具急需技術(shù)創(chuàng)新。因諾惟康構(gòu)建了自己的技術(shù)平臺(tái)EASI-AAV （Express AAV Suite），為腺相關(guān)病毒載體在基因治療領(lǐng)域的突破提供基礎(chǔ)。
- EASI-Find: Receptor targeted AAV discovery
用簡(jiǎn)單的方式開(kāi)發(fā)組織靶向性的新型AAV，突破動(dòng)物到人轉(zhuǎn)化的障礙。
- EASI-Stable: Inducible cell line for AAV production
將AAV生產(chǎn)所需的所有基因整合到細(xì)胞中，通過(guò)誘導(dǎo)生產(chǎn)病毒載體，解決目前三質(zhì)粒系統(tǒng)，放大困難，雜質(zhì)較高及成本高的問(wèn)題。
- EASI-Expand: Expanding the capacity of AAV using dual or multiple AAV
高效的連接雙AAV，用來(lái)表達(dá)超過(guò)AAV包裝容量的基因。
全人源核酸遞送系統(tǒng)（hVLP）是全部用人的蛋白組成核酸遞送系統(tǒng)。這樣可以使遞送系統(tǒng)具有病毒載體系統(tǒng)的效率和易于改造，非病毒系統(tǒng)的可重復(fù)遞送等優(yōu)點(diǎn)。目前因諾惟康完成系統(tǒng)的初步驗(yàn)證，并且提交專(zhuān)利申請(qǐng)。目前正在對(duì)載體進(jìn)行靶向性改造。
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利用自研的玻璃體注射載體，因諾惟康開(kāi)發(fā)了多條眼科基因治療管線(xiàn)。目前在積極往臨床推進(jìn)。靶向其他組織的管線(xiàn)開(kāi)發(fā)也在進(jìn)行中。對(duì)產(chǎn)品和技術(shù)感興趣，
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